El gobierno de EE. UU. y la Fundación Bill y Melinda Gates se comprometieron el miércoles a invertir conjuntamente $ 200 millones en los próximos cuatro años para lograr curas basadas en terapia génica asequibles para la enfermedad de células falciformes (SCD) y el VIH.
La administración del presidente Donald Trump anunció a principios de este año su intención de poner fin a la epidemia del VIH en la próxima década y también ha identificado la enfermedad de células falciformes, que afecta desproporcionadamente a las personas de ascendencia africana, como una condición que requiere mayor atención.
La terapia génica es un área relativamente nueva de la medicina diseñada para reemplazar genes defectuosos en el cuerpo que son responsables de un trastorno, y ha sido responsable de nuevos tratamientos para la ceguera y ciertos tipos de leucemia.
Pero los tratamientos son complejos y costosos, descartándolos como una opción para la mayoría del mundo.
Francis Collins, director de los Institutos Nacionales de Salud, dijo que la colaboración se centraría, por lo tanto, en «acceso, escalabilidad y asequibilidad» para garantizar que los tratamientos eventuales estén disponibles en todo el mundo.
El objetivo de NIH y Gates Foundation es lograr ensayos clínicos en los Estados Unidos y países del África subsahariana en los próximos siete a 10 años.
La enfermedad de células falciformes es un grupo de trastornos hereditarios de los glóbulos rojos caracterizados por la presencia de una proteína anormal en los glóbulos rojos, lo que provoca hinchazón de los pies y las manos, fatiga, ictericia y dolor episódico o crónico.
Con el tiempo, la enfermedad puede dañar los órganos vitales, los huesos, las articulaciones y la piel de los pacientes y actualmente solo es curable mediante un trasplante de sangre y médula ósea, disponible solo para una pequeña fracción de las personas que tienen la enfermedad.
Cuando se trata del VIH, la terapia antirretroviral (TAR) ahora puede reducir la carga viral de los pacientes hasta el punto de que son indetectables y no se pueden transmitir más.
Pero «un objetivo importante es encontrar una cura, por la cual no se requeriría TAR de por vida», dijo Anthony Fauci del NIH.
Aunque la SCD es una enfermedad genéticamente heredada y el VIH se adquiere a partir de la infección, se dice que los tratamientos basados en genes son prometedores para ambos, y «se espera que muchos de los desafíos técnicos para las curas basadas en genes sean comunes a ambas enfermedades».
El objetivo de SCD es lograr una intervención basada en genes que corrija la mutación genética responsable o promueva la expresión del gen de la hemoglobina fetal para lograr la función normal de la hemoglobina.
Para el VIH, la cura propuesta implicaría apuntar al reservorio de ADN proviral que se esconde dentro de un pequeño número de células incluso después de muchos años de TAR.
El NIH dijo que aproximadamente el 95 por ciento de los 38 millones de personas que viven con el VIH en todo el mundo se encuentran en el mundo en desarrollo, con el 67 por ciento en África subsahariana, la mitad de los cuales viven sin tratamiento. Alrededor de 1,1 millones de estadounidenses están afectados
SCD afecta a aproximadamente 100.000 estadounidenses, según cifras oficiales. Quince millones de bebés nacerán con SCD en todo el mundo durante los próximos 30 años, y alrededor del 75 por ciento de esos nacimientos se producirán en africanos subsaharianos, dijo el NIH.
